Die klinische HYPERION-Studie ist eine zweijährige Forschungsstudie zur Untersuchung einer potenziellen Behandlung namens Sepofarsen. Diese richtet sich an Menschen mit Lebersche Congenitale Amaurose Typ 10 (LCA10), die durch eine spezifische Veränderung im CEP290-Gen verursacht wird.
In der Studie erhalten die Teilnehmer Sepofarsen in einem Auge und ein Placebo (keine Behandlung) im anderen Auge, damit die Forscher die Ergebnisse vergleichen können. Weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen während der Studie, welches Auge die Behandlung erhält. Sepofarsen wird dem Auge mittels einer Injektion verabreicht. Ziel der Studie ist es, festzustellen, ob Sepofarsen wirksam, sicher und gut verträglich ist. Die Studie wird von Sepul Bio gesponsert, einer Geschäftseinheit von Théa.
Was ist Sepofarsen?
Sepofarsen ist ein in der Erforschung befindliches RNA-Medikament, das auf eine spezifische genetische Mutation (c.2991+1655A>G) im CEP290-Gen abzielt. Diese Mutation verhindert, dass die Zelle ein wichtiges Protein produziert, das für die Funktion der Netzhautzellen (Retina) notwendig ist. Durch die Adressierung dieser Mutation zielt Sepofarsen darauf ab, die Zellfunktion in der Netzhaut wiederherzustellen.
Wo findet die Studie statt?
Die HYPERION-Studie wird an mehreren Standorten weltweit durchgeführt, darunter in den USA, Großbritannien, Australien, Brasilien und Europa. Alle Studienbesuche – einschließlich der Eignungsprüfung (Screening), der Augenuntersuchungen, der Verabreichung von Sepofarsen und der Nachsorgeuntersuchungen – finden am jeweiligen Studienzentrum statt.
Finden Sie heraus, ob Sie teilnahmeberechtigt sind:
Die Studie sucht Teilnehmer, die definierte Einschlusskriterien erfüllen, unter anderem:
- Mindestalter: 6 Jahre.
- Diagnose: Männlich oder weiblich mit einer Diagnose von LCA10, verursacht durch Veränderungen (Varianten) im CEP290-Gen. Mindestens eine der Varianten muss spezifisch c.2991+1655A>G sein.
- Sehschärfe (BCVA): Gleich oder schlechter als 20/50 bis hin zu Handbewegungen. Probanden mit bloßer Lichtwahrnehmung (LP) können nur teilnehmen, wenn eine frühere bessere Sehleistung dokumentiert ist.
Dies ist keine vollständige Liste der Teilnahmevoraussetzungen. Das klinische Studienteam vor Ort wird die vollständigen Anforderungen mit Ihnen besprechen und feststellen, ob Sie für eine Teilnahme infrage kommen.
So können Sie teilnehmen:
Für weitere Details zur Studie kontaktieren Sie bitte Sepul Bio unter:
Contact@sepulbio.com.
Über CEP290-assoziierte LCA10
Die Lebersche Congenitale Amaurose (LCA) ist eine seltene genetische Augenerkrankung, die primär die Netzhaut betrifft – das lichtempfindliche Gewebe an der Rückseite des Auges. Es handelt sich um eine angeborene Erkrankung, was bedeutet, dass sie von Geburt an besteht und zu schwerer Sehbehinderung oder Blindheit führt. Sie resultiert aus genetischen Mutationen, die die Funktion der Photorezeptorzellen der Netzhaut stören. Viele Varianten (Mutationen) im CEP290-Gen wurden als Ursache für LCA identifiziert. Varianten im CEP290-Gen machen etwa 15 bis 22 Prozent aller Fälle von Lebersche Congenitale Amaurose aus.
Über Sepul Bio
Als spezialisierte Geschäftseinheit von Théa steht Sepul Bio an vorderster Front bei der Entwicklung transformativer RNA-Therapien für erbliche Netzhauterkrankungen. Ein besonderer Schwerpunkt liegt auf der Weiterentwicklung zweier hochmoderner ophthalmologischer Produkte: Sepofarsen und Ultevursen. Während Sepofarsen auf LCA10 abzielt, ist Ultevursen darauf ausgerichtet, den Sehverlust bei Personen mit einer Mutation in Exon 13 des USH2A-Gens (Usher-Syndrom/Retinitis pigmentosa) zu verlangsamen.